Consentire la scoperta e lo sviluppo di farmaci
Abbiamo costruito Moderna sulla premessa guida che se l’uso dell’mRNA come medicinale funziona per una malattia, dovrebbe funzionare per molte malattie. E, se questo è possibile, con l’approccio e le infrastrutture giusti, potrebbe migliorare in modo significativo il modo in cui i farmaci vengono scoperti, sviluppati e prodotti.
Il nostro sistema operativo
Riconoscendo l’ampio potenziale della scienza dell’mRNA, abbiamo deciso di creare una piattaforma tecnologica per mRNA che funzioni in modo molto simile a un sistema operativo su un computer. È progettato in modo che possa essere collegato e riprodotto in modo intercambiabile con diversi programmi. Nel nostro caso, il “programma” o “app” è il nostro farmaco mRNA – l’unica sequenza di mRNA che codifica per una proteina.
Abbiamo un team dedicato di diverse centinaia di scienziati e ingegneri concentrati esclusivamente sul progresso della tecnologia della piattaforma di Moderna. Sono organizzati attorno a discipline chiave e lavorano in modo integrato per far progredire la conoscenza sulla scienza dell’mRNA e risolvere le sfide che sono uniche per lo sviluppo di farmaci per l’mRNA. Alcune di queste discipline includono la biologia dell’mRNA, la chimica, la formulazione e il rilascio, la bioinformatica e l’ingegneria delle proteine.
I nostri medicinali per mRNA: il “software della vita”
Quando abbiamo un’idea per un nuovo medicinale per mRNA e iniziamo la ricerca, i componenti fondamentali sono già a posto.
In generale, l’unica cosa che cambia da un potenziale medicinale a mRNA a un altro è la regione codificante, il codice genetico effettivo che istruisce i ribosomi a produrre proteine. L’utilizzo di questi set di istruzioni conferisce ai nostri farmaci a mRNA sperimentali una qualità simile a un software. Abbiamo anche la capacità di combinare diverse sequenze di mRNA che codificano per diverse proteine in un singolo farmaco sperimentale di mRNA.
Stiamo sfruttando la flessibilità offerta dalla nostra piattaforma e il ruolo fondamentale svolto dall’mRNA nella sintesi proteica per perseguire farmaci a base di mRNA per un ampio spettro di malattie.
All’interno di una data modalità, i componenti di base sono generalmente identici tra i candidati allo sviluppo: formulazione, regione 5 ‘e regione 3’. Solo la regione codificante varia in base alla / e proteina / e che il potenziale medicinale sta indirizzando alle cellule a produrre.
Scopri come il nostro motore di ricerca e il motore di sviluppo precoce ci consentono di massimizzare appieno la promessa dell’mRNA per migliorare in modo significativo il modo in cui i farmaci vengono scoperti, sviluppati e prodotti.
Superare le sfide chiave
L’utilizzo dell’mRNA per creare medicinali è un’impresa complessa e richiede il superamento di nuove sfide scientifiche e tecniche. Dobbiamo portare l’mRNA nel tessuto e nelle cellule mirati eludendo il sistema immunitario. Se il sistema immunitario viene attivato, la risposta risultante può limitare la produzione di proteine e, quindi, limitare il beneficio terapeutico dei medicinali a base di mRNA. Abbiamo anche bisogno dei ribosomi per pensare che l’mRNA sia stato prodotto naturalmente, in modo che possano leggere accuratamente le istruzioni per produrre la proteina giusta. E dobbiamo assicurarci che le cellule esprimano una quantità sufficiente di proteine per avere l’effetto terapeutico desiderato.
I nostri team della piattaforma multidisciplinare lavorano insieme a stretto contatto per affrontare queste sfide scientifiche e tecniche. Questa intensa collaborazione interfunzionale ci ha permesso di far progredire aspetti chiave della nostra piattaforma e fare passi da gigante per fornire farmaci a base di mRNA per i pazienti.
FONTE : https://www.modernatx.com/mrna-technology/mrna-platform-enabling-drug-discovery-development
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